Открытие. Генетики в США замедлили развитие страшной наследственной болезни

Стилизация молекулы ДНК (иллюстрация pixabay.com)

С помощью усовершенствованной методики редактирования генов CRISPR ученые сумели отключить один из генов, который отвечает за наследственную форму бокового амиотрофического склероза — неврологического заболевания, от которого пока невозможно излечиться. Об этом сообщила пресс-служба Университета Иллинойса, исследование опубликовано в журнале Molecular Therapy.

Удалось замедлить прогрессирование заболевания, улучшить мышечную функцию и увеличить продолжительность жизни у мышей с агрессивной формой БАС, которая парализует тело за нескольких месяцев после рождения.

Читайте также: CRISPR: Ученые выводят цыплят, устойчивых к вирусу гриппа

Слева — мутантный ген в клетке без вмешательства CRISPR, справа — после «лечения»:

В обычной технологии CRISPR разрезаются обе нити ДНК, что сопряжено с увеличением процента ошибочных «правок». Американцы смогли отредактировать молекулу при помощи белка-«редактора оснований», заменяя одну букву последовательности ДНК другой, то есть не разрезания обе нити.

СПРАВКА. БАС — медленно прогрессирующее дегенеративное заболевание центральной нервной системы. Постепенно идет поражение двигательных нейронов, в итоге человек больше не может передвигаться, двигать конечностями, в конце концов наступает полный паралич: теряется способность питаться и дышать. БАС диагностировали у чемпиона мира в супертяжелом весе профибокса Эззарда Чарльза, гитариста-виртуоза Джейсона Беккера, легенды бейсбола Лу Герига, знаменитого физика-теоретика Стивена Хикинга и многих других. Частота случаев заболевания — 0,86-2,5 на 100 000 человек в год.

Им удалось точечно и навсегда отключить ген SOD1 в клетках позвоночника мышей: именно он отвечает за ~20% наследственных форм БАС.

Сейчас группа изучает способы нацеливания только на мутантную копию гена, так как нынешний редактор потенциально нарушает и его здоровую версию. Ученые также ищут способы применить свой метод для лечения мышечной дистрофии Дюшенна и мышечной атрофии позвоночника.

Смотрите видео: Создана 3D-анимация технологии генной инженерии CRISPR

Евгений Пилипенко

Еще по теме

Понравилась новость? Поделитесь ею с с вашии друзъями!: